原标题：调研：药物负担重是血友病患者面临的主要困境
记者8日获悉，《2021中国血友病患者白皮书》(以下简称《白皮书》)在此间正式“出炉”，药物负担重是血友病患者面临的主要困境；儿童血友病患者预防治疗比例高于成人患者，但超过四分之一的患者不能在校学习。
中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金秘书长欧阳万钧表示：“《白皮书》全面深刻地展现出中国血友病患者群体在日常疾病管理中存在的痛点和负担，将有助于社会各界更针对性地为中国血友病患者提供多元化支持，对于加强血友病患者诊疗管理，完善血友病防治体系具有重要的指导意义。”
血友病是一种隐性遗传性罕见病，患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍，其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。目前大部分患者仍普遍采用低剂量预防治疗方案。
首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师吴润晖教授接受记者采访时表示：“儿童时期是血友病治疗的关键期，儿童患者尽早接受规范化预防治疗，可以有效防止患儿因关节出血病变造成残疾。”这位专家建议根据儿童患者自身情况，制定个体化的治疗方案，促进血友病儿童身心健康成长。”
为支持更多血友病患者接受规律性的预防治疗，中国初级卫生保健基金会发起“血有止境，自由人生”血友病患者援助项目。至2021年9月底，该项目已覆盖全国120个城市，3241名血友病患者受益。
2021年7月，中国初级卫生保健基金会启动针对接受慈善援助的血友病患者群体的《白皮书》项目，整合分析已有文献数据、现有患者援助项目情况和覆盖全国30个省份、139个城市的血友病A型患者的线上调研情况，深入了解血友病患者尚未被满足的医疗需求和疾病负担。
据悉，《白皮书》旨在提升社会各界对血友病患者生存现状的关注与重视，共同助力打造更健全的疾病管理机制和多层次医疗保障体系，帮助中国血友病患者群体实现规范化的治疗和疾病管理，重回正常生活。
中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示，罕见病、恶性肿瘤等重大疾病的防治和患者支持工作对于实现‘健康中国’具有重要意义，也是该基金会的工作重点。未来，我们期待能与企业展开更多深入的创新合作，共同造福广大患者。”
《白皮书》项目支持方武田全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪当日表示，希望能够通过本次白皮书调研项目更好地深入了解患者的实际需求，以协助各方更好地建立全面的多层次保障体系，进一步推动血友病长期规范化治疗和疾病管理理念普及。
随着医学技术的进步和诊疗水平的提升，部分罕见病、恶性肿瘤等正逐渐变得可控、可治，“慢病管理”时代已经到来。采访中，记者了解到，在长期的治疗和康复过程中，支持和帮助患者进行科学、规范化的疾病管理、保持良好的身心状态、减轻疾病负担和提升生活质量，正日益成为关注焦点。采访中，记者了解到，骨髓瘤患者数字化关爱平台“瑞享未莱”建设取得了阶段性成果。平台一期已经上线患者教育、疾病档案管理、患者关爱服务和创新支付平台对接等功能模块。据了解，该平台旨在为多发性骨髓瘤患者提供便捷、整合、高效的一站式服务，提升患者的科学管理疾病能力，推动中国血液肿瘤诊疗领域的发展。（朱延静）
